Accesul la tratamente inovatoare, blocat în sertarele AMN. Uciși de lenea Agenției Medicamentului

Pacienţii cu mielom multiplu - o formă rară de cancer al sângelui, care afectează măduva osoasă - cer autorităţilor introducerea pe lista medicamentelor compensate a tratamentelor disponibile la nivel european, precum şi facilitarea procesului de desfăşurare a studiilor clinice în România, „singura şansă la viaţă” pentru unii dintre aceşti bolnavi. În prezentă, companiile farmaceutice nu mai sunt interesate să facă studii clinice în România, din cauza birocraţiei, atrag atenţia medicii.

Mielomul multiplu este o formă incurabilă, rară şi foarte agresivă de cancer al sângelui, care afectează măduva osoasă. Din păcate, simptomele apar într-un stadiu avansat al bolii şi de aceea afecţiunea este greu de diagnosticat.

La nivel european, sunt peste 40.000 de pacienţi diagnosticaţi cu mielom şi sunt raportate 26.000 de deces, conform datelor Organizaţiei Mondiale a Sănătăţii (OMS). În România, anual, apar circa 700 de cazuri noi, însă numărul pacienţilor sunt diagnosticaţi cu mielom multiplu este în creştere, avertizează medicii. Spre exemplu, la Centrul de Hematologie şi Transplant Medular de la Institutul Clinic Fundeni, în 2011 au fost 68 de cazuri noi, iar în 2017 numărul acestora aproape că s-a dublat (120 de pacienţi nou diagnosticaţi).

Reprezentanţii pacienţilor spun însă că, în timp ce bolnavii din alte ţări ale Uniunii Europene au acces la şase medicamente inovatoare - dintre care unele au şi alternativă generică - pe lista medicamentelor compensate şi gratuite din România sunt incluse doar trei medicamente dintre cele recomandate de ghidurile medicale internaţionale, iar unul dintre ele este destinat doar persoanelor peste 65 de ani. „Singura șansă a pacienților pentru a avea o calitate bună a vieții o reprezintă accesul la tratamentele de ultimă generație. Datorită acestora, supraviețuirea pacienților cu mielom a crescut de la 3 ani, acum mai bine de un deceniu, la 6-8 ani în prezent. (...) Pacienţii români se lovesc de foarte multe obstacole. Nu au acces la standardul de tratament european şi nici la studii clinice, care reprezintă o ultimă şansă pentru unii dintre ei de a putea beneficia de un tratament salvator de vieţi”, spune Lucica Niţu, preşedintele Asociaţiei S.O.S. Mielom.

Potrivit medicilor, pacienții cu mielom multiplu trec, inevitabil, prin foarte multe recidive, iar fiecare recidivă impune administrarea unui alt tratament. Pentru aceşti pacienţi, care nu mai răspund la medicamentele disponibile în România, singura şansă o reprezintă includerea în studiile clinice.

Şansa la tratament, amânată de autorităţi cu anii

Medicii spun că studiile clinice sunt importante nu numai pentru pacienţi, care în acest fel „au acces la cele mai bune medicamente posibile”, ci şi pentru statul român, care „are un avantaj financiar”. Practic, bolnavii primesc gratuit medicamentele de care au nevoie, tratamente ale căror costuri sunt uriaşe, explică specialiştii.  

Din păcate, companiile farmaceutice nu mai au interesul să facă studii clinice în România, „pentru că perioada de aprobare este prea lungă”, spune directorul Centrului de Hematologie și Transplant Medular din cadrul Institutului Clinic Fundeni.

Deşi legislaţia europeană prevede o perioadă de aprobare a studiilor clinice de 60 de zile, în ţara noastră companiile farmaceutice aşteaptă chiar şi un an şi jumătate până primesc undă verde, astfel că studiile gândite pentru România nu se mai concretizează.

„Există studii clinice care au fost depuse la ANM (n.r. – Agenţia Naţională a Medicamentului) din 2016 şi nici până acum nu există o rezoluţie. (...) Nicio companie nu va mai fi interesată să vină cu studii clinice”

prof. dr. Daniel Coriu, Centrul de Transplant Medular „Fundeni”

700 de români sunt diagnosticaţi cu mielom multiplu, anual, iar vârsta pacienților este în continuă scădere.

Cele mai frecvente simptome în mielomul multiplu sunt: durerea osoasă, fracturi, infecţiile repetate (în mod special infecţii virale), anemia, boala renală sau o combinaţie a celor de mai sus.

„Mielomul multiplu este o proliferare a plasmocitelor, a celulele maligne din măduvă, şi apare în primul rând distrucţia osoasă, prin interferenţa acestor plasmocite mielomatoase, care vor secreta o proteină monoclonală pe care noi o vedem în sânge. Deci mielomul se va caracteriza prin trei lucruri: leziuni osoase, infiltrare plasmocitară în os şi produsul proteic al acestor celule, pe care noi îl găsim în sânge”, explică prof. dr. Daniel Coriu, directorul Centrului de Transplant Medular de la Institutul Fundeni.