Tratamentul revoluționar s-a dovedit a fi sigur și bine tolerat, potrivit autorilor cercetării, și ar putea reprezenta „o piatră de temelie” pentru viitoare terapii celulare.
O echipă condusă de cercetători de la Massachusetts Eye and Ear, un spital de specialitate situat în Boston, Statele Unite ale Americii, a anunțat rezultatele unui studiu de fază I al unui tratament revoluționar cu celule stem numit „transplant autolog de celule epiteliale limbale cultivate” (CALEC), care s-a dovedit a fi sigur și bine tolerat pe termen scurt la patru pacienți cu arsuri chimice semnificative la un ochi.
Concret, oamenii de știință au înlocuit, pentru prima dată în SUA, suprafața oculară a patru pacienți care nu puteau fi tratați prin metode tipice - fiecare dintre ei suferise arsuri chimice care au provocat leziuni considerate permanente la câte un ochi -, folosind celule stem prelevate de la celălalt ochi sănătos. Acest studiul de fază I, realizat pe un număr foarte mic de participanți, a fost conceput pentru a determina siguranța și fezabilitatea preliminară înainte de a avansa la o a doua fază a studiului, cercetătorii consideră că primele constatări sunt promițătoare.
Rezultatele studiului, publicate la finalul săptămânii în revista Science Advances, au arătat că pacienții care au fost urmăriți timp de 12 luni după ce li s-a aplicat această tehnică cunoscută sub numele de CALEC au prezentat „suprafețe corneene restaurate”. Mai exact, doi au putut fi supuși unui transplant de cornee, procedură imposibil de aplicat înainte de a fi incluși în studiu, din cauza leziunilor foarte grave suferite, iar doi au raportat îmbunătățiri semnificative ale vederii fără un tratament suplimentar.
Speranță pentru cei care au orbit la un ochi
„CALEC ar putea oferi speranță pacienților care au rămas cu pierderi de vedere netratabile și dureri asociate cu leziuni majore ale corneei”, a declarat cercetătorul principal și autorul principal al studiului, Ula Jurkunas, de la spitalul Massachusetts Eye and Ear și profesor asociat de oftalmologie la Harvard Medical School.
Potrivit acesteia, specialiștii în cornee s-au aflat până acum în imposibilitatea de a-i ajuta pe cei cu arsuri chimice și leziuni oculare care îi fac neeligibili pentru un transplant de cornee artificială: „Suntem încrezători că, prin studii suplimentare, CALEC poate umple într-o zi acest gol de tratament extrem de necesar”.
Procedura descrisă în lucrare este destinată unui grup specific de pacienți: persoane care încă au un ochi sănătos, de la care să poată fi recoltate celule stem, dar au și o leziune suficient de extinsă pentru a exclude un transplant de cornee.
Autorul principal al studiului estimează că, anual, doar în Statele Unite sunt aproximativ 1.000 de persoane care se încadrează în această descriere. Însă această nouă abordare leziunilor oculare permanente este „o piatră de temelie” pentru viitoarele terapii celulare.
În ce constă procedura
Pentru a aplica această procedură revoluționară numită CALEC, un chirurg recoltează celule stem din ochiul sănătos al pacientului, printr-o biopsie minusculă, celule care sunt crescute în laborator pe o grefă, timp de două până la trei săptămâni, până când formează o foiță subțire. Aceasta este transplantată apoi în ochiul rănit, restabilind procesul natural care ajută la vindecarea țesutului.
Specialiștii au explicat că persoanele care suferă arsuri cu diverse substanțe chimice la nivelul ochilor și alte leziuni oculare pot dezvolta o afecțiune numită deficit de celule stem limbale - o pierdere ireversibilă de celule pe țesutul din jurul corneei. Acești pacienți prezintă pierderea permanentă a vederii, dureri și disconfort la nivelul ochiului afectat. Fără celule limbale, care joacă un rol important în protejarea și vindecarea suprafeței ochiului, pacienții nu pot fi supuși transplanturilor artificiale de cornee, standardul actual de reabilitare a vederii.
Pe lângă arsurile provocate de substanțe chimice și accidente, și purtarea excesivă a lentilelor de contact, operațiile multiple la ochi și afecțiunile inflamatorii ar putea fi, de asemenea, cauze ale deficitului de celule stem limbale.
Deficitul de celule stem limbale este una dintre principalele cauze ale orbirii corneene, care afectează 6 milioane de oameni din întreaga lume.
Tehnica, aplicată acum cu succes pe un grup mai mare de pacienți
Dintre cei cinci pacienți cu arsuri chimice la un ochi înrolați inițiat în acest studiu de faza I, doar patru au primit transplantul autolog CALEC. Echipa de cercetători lucrează la următoarea fază a studiului clinic în care 15 pacienți sunt supuși acestei tehnici noi. Unul dintre ei, Nick Kharufeh, un tânăr acum în vârstă de 26 de ani, a fost lovit în ochi de niște artificii defecte, în vara anului 2020, în timp ce se bucura de o petrecere de Ziua Independenței cu familia sa. Accidentul i-a provocat orbire la ochiul stâng, iar medicii săi au spus că nu pot face nimic pentru el. „Am crezut că viața mea s-a terminat”, a spus tânărul, care până la accident se antrenase pentru a deveni pilot, însă participarea la studiul experimental i-a redat vederea. Potrivit revistei americane TIME, Kharufeh nu este inclus în studiul publicat zilele trecute, dar a fost supus aceleiași proceduri și va fi inclus în publicațiile viitoare.