Prof. dr. Daniel Coriu: Mielomul multiplu, o afecţiune greu de diagnosticat

Peste 24.000 de europeni mor anual din cauza mielomului multiplu, o formă rară şi foarte agresivă de cancer al sângelui. Deşi afectează mai ales persoanele în vârstă, tot mai mulţi tineri suferă de această boală incurabilă: aproximativ una din patru persoane diagnosticate (37%) are până în 65 de ani. Cât de importante sunt controalele anuale şi analizele uzuale în depistarea precoce a mielomului multiplu, dar, mai ales, ce simptome ar trebui să ne trimită rapid la doctor, a explicat, pentru Jurnalul Național, prof. dr. Daniel Coriu, directorul Centrului de Hematologie şi Transplant Medular din cadrul Institutului Fundeni.

Mielomul multiplu face parte din categoria aşa-numitelor „boli rare”. Ce înseamnă, de fapt, o boală rară?

Sunt boli care afectează un mic număr de persoane. În Europa, o boală este considerată rară dacă afectează 1 persoană din 2.000. Dar poate fi rară într-o regiune, și comună în alta. De exemplu, în Europa, sunt diagnosticaţi aproximativ 39.000 de pacienţi cu mielom multiplu în fiecare an și sunt raportate 24.000 de decese anual. În orice afecţiune, un diagnostic corect, pus în stadii incipiente, este esenţial pentru eficienţa tratamen-tului şi, de multe ori, face diferenţa dintre viaţă şi moarte.

Cât de greu este de diagnosticat mielomul multiplu? Analizele uzuale, incluse în pachetul de bază, sunt suficiente pentru a semnala din timp boala, sau este nevoie de inves-tigații complexe?

Mielomul multiplu este o afecțiune greu de diagnosticat, pentru că, de obicei, simptomele apar în momentul în care boala se află într-un stadiu avansat și abia atunci pacientul se prezintă la medic pentru investigații. Pe de altă parte, o serie de analize uzuale, așa cum sunt cele ale sângelui, hemoleucograma completă, calcemia sau analizele de rinichi pot ridica un semnal de alarmă astfel încât medicul să trimită persoana în cauză să facă o serie de investigații specifice și mai amănunțite, care să confirme diagnosticul. Primul semnal pentru medic reiese din analizele uzuale, de laborator, în special electroforeza de proteine serice. De aici și importanța efectu-ării cu regularitate a controlului periodic anual și a analizelor uzuale, mai ales că acestea sunt decon-tate de stat.

Aceste analize specifice sunt costi-sitoare? Sunt decontate sau pacientul este nevoit să le achite?

 Investigațiile suplimentare care confirmă diagnosticul, așa cum sunt cele imagistice (radiografii ale scheletului, RMN-ul), biopsia osteomedulară, imu-nofixarea proteinelor serice sunt analize costisitoare, însă acestea sunt decontate de stat, dacă pacientul este asigurat și are trimitere de la medicul de familie.

Ce simptome ar trebui să ne trimită rapid la doctor?

Cel mai frecvent simptom și cel care trimite pacientul la medic de cele mai multe ori este durerea de spate (coloana toraco-lombară), la care se adaugă simptome precum: fracturile, anemia, infecțiile repetate, insuficiența renală, compresia măduvei spinării.

Accesul pacienților la tratament este îngreunat de birocrație

Care sunt cele mai mari probleme cu care se confruntă un pacient cu mielom multiplu?

 Mielomul mul- tiplu este o boală incurabilă, iar pacientul diag- nosticat cu această boală trăiește într-o permanentă nesiguranță cu privire la viitorul său, ceea ce poate fi extrem de stre-sant, iar mulți se confruntă cu sentimente de anxietate, depresie și izolare. În plus, cei cu stadii avansate ale bolii petrec foarte mult timp în spital și au în permanență nevoie de ajutorul familiei. Pacienții au acces la anumite trata-mente, care sunt decontate, însă doar pe baza dosarelor pe care aceștia le depun la Casa Națională de Asigurări de Sănătate, iar procesul este unul de durată. De asemenea, în unele cazuri, este nevoie de transplant de măduvă, dar nici aceasta nu asigură decât o perioadă mai lungă de remisiune.

Ce probleme au medicii în tratarea acestor pacienţi?

Boala este caracterizată printr-un anumit tipar: perioade de remisiune, urmate de recădere, ceea ce înseamnă că, după o perioadă în care pacientul se simte mai bine, boala revine într-o formă mult mai agresivă. În timp, boala progre-sează, iar perioadele de remisiune se scur-tează. Ceea ce ne dorim noi, medicii, este să prelungim cât mai mult perioadele de remisiune a bolii și să creștem speranța de viață, dar și calitatea vieții pacienților.

Ce ar trebui să facă autoritățile pentru aceşti oameni?

Ar trebui să găsească soluții pentru ca procedura prin care un pacient primește aprobarea pentru un anumit de tratament să fie cât mai simplă și cât mai scurtă ca durată. De asemenea, bugetele acordate medicamentelor compensate ar trebuie să crească, astfel încât toți pacienții să aibă acces la tratamentele de care au nevoie, fără să existe liste de așteptare și, nu în ultimul rând, să poată beneficia de tratamente inovatoare, care cresc speranța de viață.

Medicamente inovatoare vor fi disponibile, în curând, şi în România

O terapie de ultimă oră pentru tratamentul mielomului multiplu este carfilzomib (denumirea moleculei), tratament care a fost aprobat de către Comisia Europeană la finalul anului trecut. Prin aprobarea CE, se acordă autorizație de comercializare centralizată, cu informații de prescriere unitare în cele 28 de tări membre ale UE. Asta înseamnă că terapia a primit autorizație de punere pe piață şi pentru România. În acest moment, autoritățile sunt la faza la care stabilesc prețul pentru moleculă, însă ea va fi disponibilă anul acesta.

„Credeam că am spondiloză”

O femeie în vârstă de 48 ani a aflat că suferă de mielom multiplu întâmplător, după ce, inițial, fusese diagnosticată și se tratase de spondiloză. „Am descoperit că sufăr de această boală în urma unui RMN la coloana cervicală, din cauza unor dureri pentru care primisem diagnosticul inițial de spondiloză cervicală și tratament pentru spondiloză cervicală. Afecțiunea nu-mi permite să muncesc, în prezent sunt în concediu medical prelungit. Acum primesc tratament gratuit, dar, înainte de a putea beneficia de el, am așteptat să mi se aprobe dosarul de către Casa de Asigurări de Sănătate. De asemenea, pentru autotransplant de celule stem, sunt pe lista de așteptare”, ne-a mărturisit pacienta.