Un studiu de reper pentru boala Huntington a anunţat rezultate pozitive, sugerând că un medicament experimental ar putea deveni primul care să încetinească progresul acestei boli genetice, relatează The Guardian.
Rezultatele au fost catalogate ca fiind “enorm de semnificative”, pentru că este pentru prima dată când un medicament a înregistrat efecte asupra mutaţiilor Huntington, boală care cauzează distrugeri ireversibile creierului. Tratamentele curente doar ajută în privinţa simptomelor, în loc să încetinească progresia bolii.
Directorul University College London’s Huntington’s Disease Centre, care a condus faza întâi a studiului, prof. Sarah Tabrizi, a spus că reuzultatele au fost “dincolo de orice am sperat... Rezultatele acestui studiu sunt de o importanţă revoluţionară pentru pacienţii cu boala Huntington sau pentru familiile lor”.
Rezultatele au stârnit încântare de-a lungul lumii ştiinţifice, pentru că medicamentul, care este o componentă sintetică a ADN-ului, ar putea fi adaptat şi pentru alte boli ale creierului, precum Alzheimer şi Parkinson. Gigantul farmaceutic Roche a plătit o licenţă de 45 de mii de doalri pentru a folosi medicamentul.
Boala Huntington este o boală progresivă neurodegenerativă ereditară, caracterizată prin demenţă, declin cognitiv, coordonare defectuoasă a muşchilor. Primul simptom, care apare în mod normal la vârstă mijlocie, include schimbări de dispoziţie, furie şi depresie. Pe măsură ce boala evoluează, pacienţii nu îşi mai pot controla mişcările, apare demenţa şi, în ultimă fază, paralizia.