Datele dintr-un studiu recent au arătat că acest medicament „nu este mai bun decât placebo (un tratament inactiv)”, a anunțat Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA), precizând că „niciun pacient nou nu trebuie tratat cu Alofisel după 13 decembrie 2024”. Medicamentul a fost utilizat și de pacienții din România, în cadrul programului național pentru boli rare, iar statul român a decontat sume de peste 300.000 de lei pentru o cutie cu 4 flacoane.
Potrivit experților Agenției Europene pentru Medicamente, Alofisel a fost autorizat pentru prima dată în 2018, pentru tratamentul unei complicații a bolii Crohn, și anume fistulelor perianale complexe, atunci când acestea nu răspund bine la cel puțin un tratament convențional sau biologic.
Boala Crohn este una dintre așa numitele „boli ale civilizației” - apărute în ultimele decenii din cauza schimbărilor în stilul de viață și în alimentație - care provoacă inflamarea sistemului digestiv sau a intestinului și poate afecta persoane de toate vârstele, cu o incidență mai mare la tineri. Pe lângă faptul că afectează mucoasa intestinului, inflamația poate afecta în adâncime și peretele intestinal. Fistulele perianale sunt complicații frecvente ale bolii Crohn și pot duce la incontinență (lipsa de control asupra intestinelor) și sepsis (infecție a sângelui). Deoarece nu există remedii pentru boala Crohn, scopul tratamentului este oprirea procesului inflamator, ameliorarea simptomelor și evitarea intervenției chirurgicale ori de câte ori este posibil.
Tratament inovator cu beneficii nedemonstrate în practică
La momentul autorizării pentru piața europeană, medicamentul Alofisel (substanța activă este darvadstrocel) a fost prezentat ca un tratament inovator cu celule stem extrase din ţesut adipos, celule care, odată activate, împiedică înmulțirea limfocitelor și reduc eliberarea de citokine proinflamatorii la locurile de inflamație, permițând, astfel, țesuturilor din jurul fistulei să se vindece.
Însă, acum, experții Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA au luat decizia de retragere a medicamentului după ce rezultatele unui studiu recent au arătat că beneficiul administrării Alofisel „nu mai este demonstrat și, prin urmare, nu ar depăși riscurile asociate cu utilizarea sa”.
Experții europeni spun că inclusiv la momentul autorizării, în 2018, beneficiul acestui medicament „a fost considerat modest” și companiei i s-a cerut să furnizeze rezultatele finale ale unui alt studiu mai amplu (ADMIRE-CD II).
Niciun pacient nou nu mai trebuie tratat cu Alofisel după 13 decembrie
„Acest studiu, care a fost evaluat de CAT (comitetul EMA pentru terapii avansate), nu a reușit să demonstreze că Alofisel este mai eficient decât placebo (un tratament inactiv) în tratarea fistulelor anale complexe la adulții cu boala Crohn”, a transmis Agenția Europeană pentru Medicamente, la finalul săptămânii trecute, precizând că deoarece compania care comercializează medicamentul a considerat că nu este posibil să furnizeze date suplimentare privind eficacitatea acestuia, s-a decis retragerea produsului de pe piața UE.
„Datele dintr-un studiu recent au arătat că Alofisel nu este mai bun decât placebo. (…) Niciun pacient nou nu trebuie tratat cu Alofisel după 13 decembrie 2024. Dacă sunteți programat să primiți Alofisel, trebuie să discutați cu medicul dumneavoastră despre această retragere și despre ce înseamnă aceasta pentru dumneavoastră și tratamentul dumneavoastră”, a transmis EMA, într-o informare pentru pacienți și pentru profesioniștii din domeniul sănătății.
Odată ce Comisia Europeană a emis decizia finală privind retragerea autorizației de introducere pe piață, Alofisel nu va mai fi autorizat în UE, potrivit Agenției Europene pentru Medicamente
Peste 60.000 de euro cutia
Medicamentul cu celule stem este utilizat și de pacienții din țara noastră, fiind inclus încă din anul 2020 pe lista medicamentelor decontate pentru pacienți în cadrul programelor naționale de sănătate, mai exact pe lista celor compensate 100%, prin „Programul național de diagnostic și tratament pentru boli rare și sepsis sever”, subprogramul „Boli rare - medicamente incluse condiționat”, iar prețul cu amănuntul valabil până la finalul anului trecut a fost de 304.527,47 de lei pentru o cutie cu 4 flacoane din sticlă x 6 ml dispersie. Într-un ordin comun al ministrului Sănătății și al președintelui CNAS, publicat în Monitorul Oficial, în februarie 2024, pe lista medicamentelor incluse condiționat pentru bolile rare prețul cu amănuntul este zero, ceea ce înseamnă că în prezent nu mai era decontat.
Peste 100 de medicamente noi au primit undă verde în UE, în 2024
În acest an, experții Agenției Europene pentru Medicamente au recomandat autorizarea a 114 noi medicamente pentru piața Uniunii Europene, 17 dintre acestea primind recomandare pentru aprobare la reuniunea din decembrie 2024 a Comitetului pentru medicamente de uz uman (CHMP).
De asemenea, pe tot parcursul anului experții europeni au recomandat extinderea indicației terapeutice pentru 88 de medicamente existente, opt dintre acestea doar la ședința de săptămâna trecută.
Trebuie precizat că, deși recomandările sunt făcute de CHMP, decizia de autorizare de punere pe piață aparține Comisiei Europene. În general însă, CE urmează recomandările comitetului pentru siguranța medicamentelor din cadrul EMA.