Cercetarea vizează în special celulele ganglionare ale retinei — structuri nervoase esențiale pentru transmiterea informației vizuale de la ochi la creier — cu obiectivul de a le readuce la o stare mai tânără și mai funcțională.
Primii pacienți incluși în studiu clinic
Tratamentul, denumit ER-100, a fost dezvoltat de compania americană de biotehnologie Life Biosciences, care a anunțat administrarea primei doze în cadrul studiului clinic. Proiectul este considerat unul dintre cele mai urmărite din domeniul biologiei îmbătrânirii, potrivit Science Alert, citat de a1.ro.
Studiul a fost aprobat de autoritatea americană de reglementare în domeniul medicamentelor, FDA, la începutul acestui an și va include un număr limitat de participanți, maximum 18, având ca obiectiv principal evaluarea siguranței terapiei.
Cum funcționează terapia ER-100
Tratamentul se bazează pe activarea controlată a trei gene în celulele retinei, prin intermediul unui virus modificat genetic, inofensiv din punct de vedere infecțios. Acesta are rolul de a transporta instrucțiuni genetice către celulele vizate.
Odată activate, genele determină producerea unor proteine care ar putea reseta anumite modificări epigenetice acumulate în procesul de îmbătrânire celulară, cu scopul de a readuce celulele la o stare similară celei tinere.
Activarea genelor este însă controlată prin administrarea unui antibiotic, ceea ce permite cercetătorilor să regleze momentul în care terapia devine activă sau inactivă.
Rezultate preliminare
Experimentele realizate anterior pe animale au sugerat că reprogramarea parțială a celulelor ar putea îmbunătăți funcția celulară în țesuturi afectate de îmbătrânire sau boli degenerative, inclusiv în cazul pierderii vederii.
Cercetătorii implicați în proiect susțin că, în teorie, o astfel de abordare ar putea avea potențialul de a conserva sau chiar de a restabili vederea în anumite forme de afectare oculară.
„Acesta este un moment important pentru domeniul biologiei îmbătrânirii”, a declarat David Sinclair, genetician la Universitatea Harvard și cofondator al Life Biosciences. Acesta susține că îmbătrânirea ar putea fi determinată, în mare parte, de pierderea informației epigenetice, proces care ar putea fi, cel puțin parțial, reversibil.
Între entuziasm și scepticism
Deși studiul este privit de unii cercetători ca un posibil pas major în medicina regenerativă, alți specialiști își exprimă prudența. Criticii avertizează că reprogramarea celulară poate avea efecte imprevizibile, inclusiv riscuri legate de dezvoltarea unor celule canceroase.
De asemenea, experți din domeniul oftalmologiei atrag atenția că, și în cazul unei întineriri celulare, cauzele mecanice ale unor afecțiuni precum glaucomul ar putea să nu fie eliminate complet, ceea ce ar limita efectele pe termen lung.
Ce va urma
Participanții la studiu vor fi monitorizați timp de cel puțin cinci ani, iar dozele administrate vor varia în funcție de răspunsul individual. În această etapă, accentul este pus pe siguranța procedurii, nu pe eficiența clinică demonstrată.
Dacă rezultatele se vor dovedi pozitive, cercetarea ar putea deschide drumul către o nouă generație de terapii bazate pe reprogramarea celulară — un domeniu aflat încă la început, dar intens urmărit în medicina experimentală