Rezultatele deschid calea către depunerea cererilor de autorizare la nivel global.
Ce este vitiligo non-segmentar
Vitiligo este o boală autoimună cronică în care sistemul imunitar atacă celulele producătoare de melanină, ducând la pierderea pigmentului și la apariția unor pete albe vizibile pe piele. Forma non-segmentară, cea mai comună, poate afecta zone extrem de vizibile — fața, gâtul, mâinile — și are, potrivit specialiștilor, un impact profund asupra calității vieții pacienților, dincolo de aspectul pur estetic.
Cele mai ample studii de acest tip realizate până acum
Programul de fază 3 a inclus două studii pivot: TRANQUILLO, cu 607 participanți cu vârsta de minimum 12 ani, și TRANQUILLO 2, cu 1.567 de adulți, ambele testând doze de 50 mg și 100 mg administrate o dată pe zi. În total, cele două studii au inclus 2.174 de pacienți, în 271 de centre medicale din întreaga lume — cel mai amplu program de cercetare de fază avansată dedicat vreodată unei terapii orale sistemice pentru vitiligo non-segmentar.
Rezultatele, măsurate cu un indice standardizat
Ambele studii au atins obiectivele principale, evaluate prin indicele VASI (Vitiligo Area Scoring Index), care măsoară suprafața și gradul de repigmentare a pielii. La finalul săptămânii 52, un număr semnificativ mai mare de pacienți tratați cu Litfulo au obținut o îmbunătățire de cel puțin 75% a repigmentării faciale și de cel puțin 50% a repigmentării la nivelul întregului corp, comparativ cu grupul placebo. Profilul de siguranță a fost similar celui observat deja în cazul utilizării medicamentului pentru alopecia areata, fără identificarea unor noi riscuri.
Cum funcționează medicamentul
Litfulo acționează prin blocarea unor proteine specifice din interiorul celulelor imunitare — kinazele din familiile JAK3 și TEC — împiedicând astfel atacul sistemului imunitar asupra celulelor producătoare de pigment din piele. Medicamentul este deja aprobat, inclusiv în Statele Unite din 2023, pentru tratamentul formelor severe de alopecie areata, o altă afecțiune autoimună, care provoacă pierderea părului.
Michael Vincent, directorul departamentului de cercetare pentru boli inflamatorii și imunologie din cadrul Pfizer, a declarat că mecanismul unic de acțiune al medicamentului, care vizează simultan kinazele TEC și JAK3, îi conferă un profil clinic distinct și că, dacă va fi aprobat, Litfulo ar putea deveni o nouă opțiune terapeutică orală pentru adulții cu vitiligo non-segmentar. Iltefat Hamzavi, medic dermatolog la Henry Ford Health, a subliniat că pacienții cu această formă de vitiligo se confruntă frecvent cu frustrare din cauza caracterului imprevizibil al bolii și a opțiunilor limitate de tratament disponibile în prezent, iar rezultatele studiului confirmă potențialul unei terapii sistemice pentru cei la care tratamentele locale nu sunt suficiente.
Pfizer intenționează să transmită aceste date autorităților de reglementare din domeniul sănătății la nivel mondial, pentru a solicita aprobarea tratamentului la adulți cu vitiligo non-segmentar. Compania a precizat că rezultate suplimentare din studiile TRANQUILLO și TRANQUILLO 2 vor fi prezentate la o viitoare conferință medicală.