Click Accept pentru a primi notificări cu cele mai importante știri!
Primul tratament împotriva aşa-numitei boli a ficatului gras, care afectează aproape jumătate din populația României, și o nouă terapie cu celule stem pentru cancerele de sânge, vitală în cazul pacienților care nu au donator compatibil, se numără printre cele 13 medicamente noi pentru care experții Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) au recomandat, la reuniunea de luna aceasta, acordarea unei autorizații de introducere pe piața Uniunii Europene (UE). Din păcate, doar unul din cinci tratamente puse pe piața europeană în ultimii ani a ajuns la pacienții români.
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA, instituția responsabilă de evaluarea medicamentelor din UE, se reunește, în fiecare lună, pentru a decide dacă recomandă sau nu emiterea de autorizații pentru medicamentele care au încheiat procesul de evaluare, iar la întâlnirea din iunie 2025 experții europeni au dat undă verde pentru aprobarea a 13 terapii noi, alte șase medicamente fiind recomandate pentru extinderea indicațiilor terapeutice.
După mai bine de un an de când a fost autorizat de autorităţile sanitare americane, și EMA a recomandat vineri autorizarea condiţionată a unui medicament pentru tratamentul adulţilor cu steatohepatită asociată disfuncţiei metabolice (MASH) în UE.
Cunoscută anterior ca steatohepatita non-alcoolică sau boala ficatului gras, MASH este o afecțiune gravă în care depozitele de grăsime se acumulează în ficat, provocând inflamaţie. Boala este adesea asociată cu diverse afecţiuni cardiovasculare (ale inimii şi vaselor de sânge) şi metabolice şi, dacă nu este tratată, poate duce la ciroză (o cicatrizare severă şi permanentă a ficatului) şi cancer.
Reduce acumularea de grăsime, inflamaţia şi fibroza hepatică
În prezent, nu există un tratament autorizat pentru steatohepatita asociată cu disfuncție metabolică în UE, a transmis EMA, vineri, într-un comunicat, precizând că a recomandat acordarea unei autorizații de comercializare condiționată - unul dintre mecanismele de reglementare ale UE care facilitează accesul timpuriu la medicamente care răspund unei nevoi medicale neacoperite - pentru Rezdiffra (resmeritom) pentru tratamentul adulților cu MASH, cu fibroză hepatică moderată până la avansată, în asociere cu dietă și exerciții fizice.
Medicamentul stimulează un receptor al hormonului tiroidian în ficat, reducând acumularea de grăsime, inflamaţia şi fibroza hepatică (cicatrizarea şi îngroşarea ţesutului), iar decizia CHMP se bazează pe datele provenite dintr-un studiu clinic randomizat şi controlat, care a inclus un total de 917 pacienţi cu fibroză hepatică în stadiul F2 (moderată) şi F3 (avansată).
După 12 luni de tratament, rezultatele au arătat că 30% dintre pacienţii care au luat zilnic 100 mg de resmeritom şi 26% dintre cei cu 80 mg au prezentat o remisiune a bolii MASH fără agravarea fibrozei, comparativ cu 10% în grupul placebo. De asemenea, până la 29% au înregistrat o îmbunătăţire a fibrozei hepatice.
Citește pe Antena3.ro
Au fost semnalate și reacţii adverse la pacienţii trataţi cu această nouă terapie hepatică, cele mai frecvente fiind: greaţa, diareea şi pruritul (mâncărimea).
Odată ce autorizația de comercializare în UE este acordată, deciziile privind prețul și rambursarea vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru.
Decizia de autorizare pentru punerea pe piață aparține Comisiei Europene, însă aceasta urmează de regulă recomandările experților EMA.
În România, steatoza hepatică, cunoscută și sub numele de „ficat gras”, este o afecțiune comună, peste 40% dintre români fiind afectați de această boală, conform statisticilor.
O nouă terapie cu celule stem pentru cancerele de sânge
O altă noutate importantă pentru pacienții europeni este recomandarea experților EMA de autorizare a unei noi terapii cu celule stem pentru tratarea pacienților cu cancere de sânge: Zemcelpro (dorocubicel / celule neexpandate din cordonul ombilical).
Malignităţile hematologice sunt cancere ale celulelor sanguine, clasificate în funcţie de locul în care sunt detectate iniţial şi includ leucemiile (sânge), limfoamele (ganglioni limfatici), sindromul mielodisplazic şi mieloamele (măduva osoasă).
„Sunt tipuri de cancer frecvent diagnosticate, iar singura opţiune terapeutică cu potenţial curativ pentru mai multe dintre aceste tipuri de cancer este alo-HSCT. Acest tip de transplant implică utilizarea celulelor stem donate pentru a înlocui celulele măduvei osoase ale receptorului pentru a forma măduvă osoasă nouă care produce celule sanguine sănătoase.
Acest tip de transplant presupune utilizarea celulelor stem hematopoietice sănătoase, prelevate de la un donator, pentru a înlocui celulele măduvei osoase ale pacientului, formând astfel o nouă măduvă care produce celule sanguine sănătoase”, a transmis agenția europeană.
Celulele stem utilizate pentru transplant provin de la un donator compatibil, fie frate/soră, fie un donator străin compatibil.
De asemenea, celulele din sângele ombilical pot fi utilizate la pacienţii care nu au acces la niciun tip de donator compatibil, însă numărul acestor celule stem este redus şi poate întârzia procesul de tratare a bolnavilor.
„Zemcelpro este o terapie celulară care conţine celule stem din sângele cordonului ombilical al unui donator, dintre care unele au fost cultivate şi multiplicate (dorocubicel). Prin creşterea numărului de celule, terapia celulară face ca celulele stem dintr-o unitate mică de sânge din cordonul ombilical să fie mai eficiente”, a transmis EMA, precizând că acest medicament este recomandat pentru o autorizație de comercializare condiționată.
Pentru a confirma siguranța și eficacitatea acestei terapii noi, producătorul trebuie să prezinte, în anii următori, rezultatele mai multor studii (de urmărire pe termen lung, un studiu controlat randomizat și un studiu bazat pe un registru de pacienți).
Zemcelpro oferă o opțiune pentru pacienții cu cancer de sânge care au nevoie de un transplant de celule stem sanguine și nu au un donator potrivit.
Medicament generic pentru HIV
Printre cele 13 medicamente noi care urmează să intre pe piața UE, se regăsesc și două generice:
Emtricitabină/Rilpivirină/Tenofovir Alafenamidă Viatris (emtricitabină/rilpivirină/tenofovir alafenamidă), pentru tratamentul adulților și adolescenților infectați cu virusul imunodeficienței umane de tip 1 (HIV-1).
Nintedanib Viatris (nintedanib), pentru tratamentul mai multor afecțiuni pulmonare grave (fibroza pulmonară idiopatică, boli pulmonare interstițiale fibrozante cronice cu fenotip progresiv și scleroza sistemică asociate cu boala pulmonară interstițială).
De asemenea, pe lista terapiilor inovative care au primit recomandare de aprobare se regăsesc:
Austedo (deutetrabenazină), pentru tratamentul adulților cu diskinezie moderată până la severă, o tulburare în care pacienții prezintă mișcări involuntare anormale;
Ogsiveo (nirogacestat), destinat tratamentului adulților cu tumori desmoide progresive, un tip de tumori ale țesuturilor moi care se formează în țesutul fibros, cel mai frecvent în abdomen, brațe și picioare, și care nu se răspândesc în alte locații;
Impreplys (sargramostim), pentru tratamentul persoanelor cu sindrom de radiații hematopoietice acute, când măduva osoasă produce mai puține celule sanguine (ceea ce duce la un risc mai mare de infecție și sângerare) în urma expunerii la radiații.
Comitetul a adoptat avize pozitive și pentru șase medicamente biosimilare: Mynzepli (aflibercept) și duplicatul său Afiveg (aflibercept), Vgenfli (aflibercept) și duplicatul său Eiyzey (aflibercept) - pentru pierderea vederii; Usymro (ustekinumab), pentru tratamentul psoriazisului în plăci, artritei psoriazice și bolii Crohn, și Vivlipeg (pegfilgrastim), pentru reducerea duratei neutropeniei după chimioterapie.
Românii au acces doar la unu din cinci medicamente autorizate în UE
Din păcate, pacienții din România așteaptă chiar și mai mult de doi ani pentru a avea acces la tratamentele noi, inovatoare, care pot face diferența între viață și moarte.
Studiul european W.A.I.T. 2024, realizat în 36 de țări europene, arată că, în România, doar unu din cinci tratamente inovatoare aprobate la nivel european între anii 2020 și 2023 este disponibil pentru pacienții din țara noastră. Practic, la noi, medicamentele inovatoare ajung să fie compensate în aproximativ 2 ani și 4 luni - cu un an mai târziu față de media Uniunii Europene, iar alte studii recente arată că, în lipsa unor acțiuni imediate pentru a diminua decalajul, situația va deveni critică pentru pacienții din România.
