Click Accept pentru a primi notificări cu cele mai importante știri!
Deși tratamentul a demonstrat succes în ameliorarea simptomelor, se pare că prezintă risc semnificativ de a dezvolta sindromul mielodisplastic, o afecțiune care poate cauza cancer.
În cadrul studiilor, șase din 67 de pacienți au dezvoltat sindrom mielodisplastic, iar un alt pacient leucemie. Analiza celulelor biopsiate a relevat inserții genetice variate care ar putea contribui la aceste afecțiuni. Adrenoleucodistrofia cerebrală este cauzată de o mutație a genei ABCD1 de pe cromozomul X, ceea ce duce la acumularea acizilor grași în organism și afectează sistemul nervos.
Tratamentul standard implică terapia cu celule stem, în care celulele sanguine compatibile sunt transplantate pentru a furniza o genă ABCD1 funcțională.
Deși eficient, acest tratament prezintă riscuri de reacții imune și respingere.
În 2009, cercetătorii au dezvoltat o terapie bazată pe un virus HIV modificat pentru a insera gena ABCD1 în celulele stem sanguine, eliminând necesitatea de țesut donator. Aceasta a fost transformată ulterior în terapia elivaldogene autotemcel, comercializată sub numele de Skysona.
Studiile clinice au arătat o rată de succes de 72% în eliminarea a șase dizabilități funcționale majore în primii doi ani de tratament, comparativ cu 43% în grupul de control. Cu toate acestea, riscurile asociate cu terapia aceasta sugerează că un pacient din zece ar putea dezvolta o afecțiune canceroasă.
(sursa: Mediafax)
Citește pe Antena3.ro
