Undă verde: Tratament în premieră pentru boala Graves, o afecțiune gravă a tiroidei

Agenţia Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat, în şedinţa din această lună, autorizarea a 16 noi medicamente pentru punere pe piaţa Uniunii Europene, între care se numără și primul tratament pentru pacienţii cu boala oculară tiroidiană (TED), o afecțiune autoimună gravă tot mai frecventă, care provoacă ochii bulbucați, vedere dublă, umflarea pleoapelor și chiar pierderea vederii, în cazurile severe.

În fiecare lună, Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) din cadrul EMA se reuneşte în şedinţă pentru a decide dacă recomandă sau nu emiterea de autorizaţii pentru medicamentele care au încheiat procesul de evaluare. Iar în urma ședinței din luna aprilie, care a avut loc la finalul săptămânii trecute, EMA a recomandat „acordarea unei autorizații de introducere pe piață în Uniunea Europeană (UE) pentru Tepezza (teprotumumab), pentru tratamentul adulților cu boală tiroidiană moderată până la severă”.

Potrivit specialiștilor, acesta este primul tratament pentru Boala oculară tiroidiană (TED), o afecțiune gravă cunoscută și sub denumirea de boala oculară Graves, și „îmbunătățește semnificativ simptomele la pacienții cu TED moderat până la sever”. 

Poate provoca pierderea vederii și desfigurare

Boala oculară tiroidiană este o maladie autoimună rară, însă tot mai frecvent întâlnită în ultimii ani, care provoacă inflamarea și lezarea mușchilor, a ţesutului adipos și a altor țesuturi din jurul și din spatele ochilor şi afectează în primul rând persoanele cu disfuncţie tiroidiană (hipotiroidism şi hipertiroidism).

„Acest lucru poate determina bombarea ochilor (sau proeminența) și alte simptome, inclusiv pleoapele umflate, roșeața și iritația ochilor, durerea oculară, vederea dublă și retragerea pleoapelor (atunci când pleoapele superioare și/sau inferioare sunt trase înapoi mai mult decât în ​​mod normal). În cazurile severe, TED poate provoca pierderea vederii și desfigurare”.

Specialiștii EMA precizează că, în prezent, opțiunile de tratament pentru pacienții cu TED moderat până la sever sunt limitate și majoritatea bolnavilor sunt tratați cu corticosteroizi, unii având nevoie de multiple intervenții chirurgicale reconstructive.

„Substanța activă a Tepezza este teprotumumab, un anticorp monoclonal (un tip de proteină) conceput pentru a bloca activarea autoimună a fibroblastelor orbitale (celule specializate din orbitele oculare), inhibând dezvoltarea și progresia TED”, a transmis agenția.

Citește pe Antena3.ro

Nicușor Dan și-a luat fetița de la școală în prima zi după ce a fost ales președinte. Au mers pe jos

Avizul pozitiv al CHMP se bazează pe datele din trei studii randomizate, controlate cu placebo, pe un total de 225 de pacienți cu TED activ și un studiu pe 62 de pacienți cu TED cronic: „După 24 de săptămâni, pacienții tratați cu Tepezza au prezentat o reducere semnificativă (-2 până la -2,3 mm) a proeminenței globului ocular din orbită (proptoză) și a Scorului de activitate clinică (CAS), un instrument standard pentru evaluarea semnelor și simptomelor inflamatorii ale TED, în comparație cu pacienții tratați cu placebo. Reducerea proptozei a fost mai mică (-1,5 mm) la pacienții cu TED cronic”.

Pe de altă parte, EMA a anunțat că are implementate și măsuri de minimizare a riscurilor, având în vedere că studiile preclinice au arătat că Tepezza poate prezenta riscuri pentru dezvoltarea fătului și are mai multe reacții adverse, printre care și tulburările severe de auz, inclusiv pierderea auzului. 

„Cele mai frecvente reacții adverse la pacienții tratați cu Tepezza au fost spasme musculare, diaree, alopecie (căderea părului), hiperglicemie (nivel crescut de glucoză din sânge), oboseală, greață și dureri de cap”, a precizat Agenţia Europeană a Medicamentului. 

Simptomele bolii oculare tiroidiene

Cele mai comune semne ale bolii oculare tiroidiene sunt:

• Ochi bulbucați (exoftalmie) - este unul dintre simptomele caracteristice, fiind cauzat de umflarea țesuturilor din spatele ochiului, care împing globul ocular înainte.

• Ochi uscați, iritați - inflamația poate afecta glandele lacrimale, ducând la uscăciune și o senzație de corp străin în ochi.

• Umflarea pleoapelor (ptoză) sau chiar retractarea acestora.

• Vedere dublă (diplopie) - umflarea mușchilor poate duce la nealinierea ochilor, provocând vedere dublă.

• Durere și disconfort - pacienții pot prezenta durere sau presiune în ochi, în special atunci când îi mișcă.

• Pierderea vederii - în cazurile severe, nervul optic poate fi întins, ducând la pierderea vederii.

Tratament și pentru distrofia musculară Duchenne 

Printre cele 16 medicamente noi pentru care experții EMA au recomandat autorizarea pentru punere pe piaţa UE se numără și un tratament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD), o boală genetică rară care slăbește treptat mușchii scheletici și pe cei ai inimii.

În prezent, „nu există un remediu pentru DMD și tratamentul este centrat pe terapia cu corticosteroizi, prevenirea contracturilor și îngrijirea medicală a inimii și a funcției respiratorii”, precizează autoritatea europeană în materie de medicamente. Potrivit EMA, Duvyzat (givinostat) va fi folosit ca tratament pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne, începând cu vârsta de șase ani, și trebuie luat în același timp cu tratamentul cu corticosteroizi.

Acest medicament este recomandat pentru o autorizație de introducere pe piață condiționată, unul dintre mecanismele de reglementare ale UE pentru a facilita accesul timpuriu la medicamente cu date mai puține decât se așteaptă în mod normal, dar care îndeplinesc o nevoie medicală nesatisfăcută. 

Dazublys (trastuzumab) - un medicament pentru tratamentul cancerului de sân, Ziihera (zanidatamab), pentru tratamentul pacienţilor cu cancer al vezicii biliare și patru medicamente biosimilare pentru tratamentul osteoporozei se regăsesc, de asemenea, pe lista cu recomandări a experților EMA.

Decizia de autorizare de punere pe piaţă aparţine Comisiei Europene, care urmează de obicei recomandările experţilor Agenţiei Europene a Medicamentului.

În cursul anului trecut, instituţia responsabilă de evaluarea medicamentelor pentru care companiile farmaceutice solicită autorizaţii de punere pe piaţă la nivel centralizat în Uniunea Europeană a recomandat autorizarea a 114 medicamente şi extinderea indicaţiei terapeutice pentru alte 88 de tratamente existente.

››› Vezi galeria foto ‹‹‹