Medicamente pentru boli rare, în studii clinice

Cinci molecule destinate tratării unor boli rare se vor afla în studii clinice în perioada următoare, a anunţat, ieri, preşedintele Agenţiei Naţionale a Medicamentelor şi Dispozitivelor Medicale (ANMDM), Nicolae Fotin.

“Începând cu 2016, Agenţia din România, prin personalul de specialitate, a realizat desemnarea unui număr de cinci molecule ca medicamente orfane. Ceea ce înseamnă că acestea se vor regăsi în perioada următoare în studii clinice şi probabil că, mai târziu, în autorizaţii de punere pe piaţă”, a afirmat Fotin, la o conferinţă organizată cu ocazia Zilei Internaţionale a Bolilor Rare.

Preşedintele ANMDM a amintit că în ultimii trei ani mai multe medicamente pentru bolile rare au fost introduse pe listele de compensate.  

Circa 80% din aceste afecţiuni sunt boli genetice, în general ereditare, dar pot apărea ca şi cazuri izolate prin mutaţii spontane sau anomalii congenitale. În aceeaşi categorie sunt cuprinse şi unele boli infecţioase, cancere rare şi unele boli autoimune. În cazul acestor bolnavi, medicamentele eficiente sunt foarte puţine (aşa-numitele medicamente orfane), iar accesul la specialişti, la laboratoare de testare genetică şi la o informare corectă rămâne o problemă a sistemului nostru de sănătate. Peste 95% dintre aceste afecţiuni nu au tratament nicăieri în lume. 

Bolile rare, estimate de catre Organizaţia Mondială a Sănătăţii a fi peste 8.000, sunt boli care apar cu o frecvenţă de 1 la 2.000 de locuitori. Asta înseamnă peste 25 de milioane de bolnavi în Europa şi peste 1 milion în România.